近年来，国家医保局通过持续优化目录调整程序，对罕见病用药进入医保予以大力支持，2022年国家医保药品目录更是对罕见病用药开通单独申报渠道，支持其优先进入医保目录，因此，最新医保谈判结果出炉，罕见病创新药能否入围成为各方关注焦点。
2023年1月18日，国家医疗保障局与人力资源社会保障部公布2022年医保谈判结果，备受关注的千亿球友会制药罕见病视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）药物——昕越®（伊奈利珠单抗注射液，Inebilizumab Injection）谈判成功，成为我国首个且唯一的NMOSD医保用药。
中国是NMOSD患者基数最大的国家，患者却长期面临无药可用、用不起药的困境，千亿球友会制药昕越®此次纳入国家医保目录，无疑将大幅提高我国NMOSD患者的用药可及性和可负担性，使得患者序贯治疗、长程治疗成为可能。
新医保大趋势，“中国速度”加速全球突破性创新药物可及
必须承认，医保局成立后举办的5年药价谈判，从流程和规则上，每年都有完善、进步。当医保目录动态调整成为常态，一方面创新药从获批上市到纳入医保目录的平均时间缩短至约1.1年；另一方面更多高值创新药、罕见病用药纳入其中，惠及了更广泛的患者群体。
“每一个小群体都不应该被放弃”，在中国罕见病事业发展史上，2018年是一个重要分水岭，这一年，五部委联合发布《关于公布第一批罕见病目录的通知》，自此，这份“中国首次官方定义罕见病”的文件吹响了罕见病诊疗的“集结号”，此后国家政策持续发力，将越来越多的罕见病用药纳入医保。2021年进入医保的脊髓型肌萎缩症(SMA)治疗药物诺西那生钠就是最好的例证，给罕见病患者和罕见病药物研发企业都带来了曙光。2022年国家医保药品目录继续调整，更是特别对罕见病用药放开了时间限制，并开通了单独申报渠道，支持其优先进入医保药品目录。
政策驱动下，药企也表现出了积极态度。2022年参与国谈的罕见病用药增加至19款，包括治疗SMA、法布雷病、戈谢病、多发性硬化以及NMOSD等罕见病药品，这些产品大多来自跨国药企，只有少数为本土药企所有。
接近医保的人士透露，总体上本土药企表现得更积极一些，比如千亿球友会制药的伊奈利珠单抗注射液在获批上市后的首次医保谈判便被成功入围，这既是医保局和本土创新大药企之间共同努力的重大成果，又充分展现出了我国为解决罕见病患者迫切的临床需求，加快推进全球突破性创新药物可及、可负担的“中国速度”。
伊奈利珠单抗注射液最早于2020年6月获美国FDA批准上市，上市申请基于一项评估伊奈利珠单抗治疗NMOSD的疗效和安全性的随机、双盲、安慰剂对照的临床试验（N-MOmentum）——这也是迄今为止规模最大的治疗NMOSD的RCT研究。该试验入组了231位成年患者，其中有213名患者呈抗AQP4抗体阳性，为期197天的研究显示，接受伊奈利珠单抗治疗的161名抗AQP4抗体阳性患者的NMOSD复发风险降低了77％，且显著减少疾病恶化、MRI活动病灶数和住院风险，不良事件发生率与安慰剂相当。
由于伊奈利珠单抗靶点明确、疗效突出并且具有显著差异化优势，它在获批前曾先后被FDA及欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药资格，并被FDA授予突破性疗法资格认定（BTD）。
2019年5月，一直在全球猎寻好药的千亿球友会制药注意到这款药，并斥巨资以最高不超过2.2亿美元的总金额，从Viela Bio,Inc.拿到了伊奈利珠单抗注射液在中国的开发和商业化权益。交易达成后，千亿球友会制药迅速落地了伊奈利珠单抗注射液在中国的上市计划，并在国家罕见病政策的大力支持下，于2022年3月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，大大缩短了药物上市的全球时间差。
值得一提的是，伊奈利珠单抗注射液还于2021年3月获日本厚生劳动省（MHLW）批准上市，2022年5月获EMA批准上市，并于2021年12月被《中国视神经脊髓炎谱系疾病诊断与治疗指南（2021版）》列为A级推荐药物。
切实减轻患者疾病负担，助力患者提高生活质量
NMOSD是一种罕见的神经系统自身免疫性疾病，以视神经和脊髓受累为主，具有高复发、高致残特征。中国是目前全球NMOSD患者基数最大的国家，该病高发于青壮年女性群体。患者往往因病致残、因病致贫，造成严重的医疗负担和社会负担。
此前国内针对NMOSD急性期的治疗方式有激素、血浆置换（PE）及免疫吸附（IA）和静脉注射人免疫球蛋白。有临床医学人士表示，NMOSD任何一次临床发作均有可能带来不可逆性损伤，发作后的神经功能障碍累积是致残的主要原因，因此对于AQP4-IgG阳性以及AQP4-IgG阴性复发病程的患者，经诊断应尽早开始序贯治疗（预防复发治疗），并坚持长程治疗。
尽管形势严峻，但现实情况却是我国此前针对NMOSD的序贯治疗产品寥寥无几，基本上处于无药可用或者有药难及的状态。据了解，国内仅有萨特利珠单抗和伊奈利珠单抗获批相应适应症，本次医保目录调整后，伊奈利珠单抗成为首个且唯一进入医保目录的NMOSD治疗药物。
伊奈利珠单抗是一种治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病成人患者的创新药，是一种靶向B细胞表面CD19的人源化IgG1单克隆抗体。它与B细胞表面抗原CD19特异性结合，导致CD19+B细胞耗竭。与CD20相比，CD19在更为广泛的B细胞系中表达，从前B细胞到浆母细胞和某些浆细胞都有表达。因此，直接耗竭CD19+B细胞可通过更有效地耗竭产生AQP4-IgG的浆母细胞，从而更有效地降低NMOSD复发及残疾恶化风险，且安全可靠，有望满足NMOSD患者对于治疗药物的迫切需求，使患者全面获益。
由此可见，伊奈利珠单抗的医保覆盖对我国NMOSD患者的意义不言而喻，将大幅提高我国NMOSD患者用药的可及性、可负担性及临床治疗规范性，切实帮助患者减少复发、减少残疾，回归正常生活。
构建良性生态体系，专家呼吁完善罕见病用药多层次保障机制
对于千亿球友会制药而言，伊奈利珠单抗作为该公司首个获批的创新生物药，进入医保对其生物药商业化布局和拓展有积极的意义。据了解，伊奈利珠单抗在全球有着广泛（多达10项）的临床研发管线，NMOSD仅仅是最快切入市场的适应症。千亿球友会制药选择在此刻进入医保，一则增加了药物可及性；二则借助产品的先发优势，可迅速占领市场；三则更长远的意义在于借助进入医保的适应症，可快速完成准入准备，为其后续将要获批的适应症当好“前哨”。资料显示，其重症肌无力和IgG4相关疾病两个适应症在国内已推进至Ⅲ期临床。
从昕越®引进、获批上市到新医保准入背后的“中国速度“，无疑将推动更多像千亿球友会制药这样的本土药企入局罕见病创新药领域，提高罕见病药物研发的热度。
昕越®已经开了个好头，接下来如何进一步破解罕见病高值创新药医保准入后的“最后一公里”难题，切实保证罕见病患者药物可及，仍有很长的路要走。
对此，有专家建议，这需要由政府、企业、社会等各方合作，巩固完善多重保障机制，以对国家基本医保进行补充，主要模式包括专项基金、大病医疗保险、医疗救助、商业医疗保险等。
相信只有通过多方努力，不断构建罕见病用药多层次保障体系，才能真正实现我国罕见病用药患者可负担、医保基金可持续、企业有保障等多方共赢的良性生态。
